Dies ist eine kompakte Übersicht zu Dihexa — geschrieben für Leser, die mehr als einen Absatz, aber kein Lehrbuch wollen.
Zuletzt geprüft am 2025-09-11. Wo eine Aussage auf einer konkreten Studie beruht, wird die Studie beschrieben und nicht überinterpretiert.
=== Morbus Gaucher === Der Morbus Gaucher ist mit einer Prävalenz von etwa 1:200.000 die häufigste lysosomale Speicherkrankheit. Das bei der Krankheit betroffene Enzym Glucocerebrosidase wurde 1973 erstmals isoliert und einem Kind infundiert worden. Dies war die weltweit erste Enzymersatztherapie. In den folgenden Jahren wurde das Enzym aus humanen Plazenten gewonnen und unter dem Markennamen Ceredase für die Enzymersatztherapie bei Morbus Gaucher verwendet. Seit Ende der 1990er Jahre sind rekombinant hergestellte Wirkstoffe zugelassen: Imiglucerase (Handelsname Cerezyme) und Velaglucerase (Handelsname Vpriv).
Quellen: de.wikipedia.org
=== Hurler-Pfaundler-Syndrom MPS Typ I === Am 30. April 2003 wurde in den USA eine Enzymersatztherapie zur Behandlung der Mukopolysaccharidose Typ I (Hurler-Pfaundler-Syndrom) zugelassen. In Europa erfolgte die Zulassung am 10. Juni 2003. Den Patienten wird dabei das künstlich hergestellte Enzym Iduronidase per Infusion zugeführt. Das Enzym wurde erstmals 1992 biotechnologisch hergestellt. Die Patienten erhalten wöchentliche Infusionen. In verschiedenen Studien kam es zu signifikanten Verbesserungen bei den klinischen Symptomen. Bei den behandelten Patienten konnte nach sechs Wochen eine Reduzierung, teilweise sogar eine Normalisierung der Größe der Leber und Milz beobachtet werden. Die Konzentrationen an Mukopolysacchariden im Urin nahm nach wenigen Wochen stark ab. Bei vielen der behandelten Patienten war eine Zunahme an Körpergewicht sowie ein Wachstumsschub vor der Pubertät zu beobachten.
Quellen: de.wikipedia.org
=== Maroteaux-Lamy-Syndrom MPS Typ VI === Arylsulfatase B (Arzneistoff Galsulfase, Handelsname Naglazyme) wurde am 31. März 2005 in den USA und am 30. Januar 2006 in Europa zur Behandlung des Maroteaux-Lamy-Syndroms (Mukopolysaccharidose Typ VI) zugelassen.
Quellen: de.wikipedia.org
=== Morbus Pompe === Seit April 2006 ist α-Glucosidase (INN = Alglucosidase alfa, Markenname Myozyme) in Europa für die Therapie von Morbus Pompe zugelassen. 1999 wurde das transgene Enzym erstmals aus Kaninchenmilch gewonnen. Mittlerweile wird es aus CHO-Zelllinien rekombinant hergestellt. Es wird den Patienten alle zwei Wochen intravenös verabreicht. Seit 2022 steht unter dem Vertriebsnamen Nexviadyme ein zweites von der Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) zugelassenes Medikament zur Enzymersatztherapie bei Morbus Pompe zur Verfügung. Ebenfalls vom Hersteller Sanofi.
Quellen: de.wikipedia.org
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